Stammzelltherapie für Parkinson erreicht Phase 3

Seit über 50 Jahren ist Levodopa das wirksamste Mittel gegen Parkinson. Es gleicht den Dopaminmangel aus, ersetzt aber nicht die abgestorbenen Nervenzellen, die ihn verursachen. Im Herbst 2025 behandelte BlueRock Therapeutics, eine Tochtergesellschaft von Bayer, im Rahmen der Phase-3-Studie exPDite-2 erstmals einen Patienten mit bemdaneprocel: eine Stammzelltherapie, die genau das versucht.

Was Parkinson im Gehirn anrichtet

Die Parkinson-Krankheit entsteht, wenn dopaminerge Neuronen in der Substantia nigra absterben, einer kleinen Region im Mittelhirn, die Bewegungsabläufe koordiniert. Diese Nervenzellen produzieren Dopamin, einen Botenstoff, der Signale zwischen Hirnarealen überträgt. Fehlt er, werden Bewegungen langsamer, steifer und unkontrollierbarer. Nach Angaben der Deutschen Parkinson Gesellschaft sind in Deutschland rund 400.000 Menschen betroffen, weltweit schätzungsweise zehn Millionen.

Aktuell gibt es keine Therapie, die diesen Zellverlust aufhält oder rückgängig macht. Levodopa, das seit Ende der 1960er Jahre eingesetzt wird, ist nach wie vor der wirksamste Ansatz: Es wird im Körper zu Dopamin umgewandelt und gleicht den Mangel vorübergehend aus. Das Problem ist die nachlassende Wirkung im Krankheitsverlauf. Patienten erleben zunehmend sogenannte Off-Phasen, in denen der Wirkstoff nicht ausreicht und Bewegungen kaum möglich sind. Tiefe Hirnstimulation kann diese Schwankungen bei einem Teil der Patienten lindern, wirkt aber nicht gegen den fortschreitenden Zellverlust.

Was bemdaneprocel anders macht

Bemdaneprocel besteht aus dopaminergen Neuronen, die aus humanen embryonalen Stammzellen (hESC) gewonnen werden. Diese Zellen werden in einer neurochirurgischen Operation direkt in das Putamen transplantiert, mit dem Ziel, dauerhaft Dopamin zu produzieren und die verlorenen neuronalen Verbindungen zu ersetzen.

Der Ansatz ist nicht neu: Bereits in den 1990er Jahren wurden erste Versuche mit fetalem Hirngewebe unternommen, mit gemischten Ergebnissen. BlueRock Therapeutics hat das Prinzip modernisiert. Statt fetalem Gewebe werden industriell herstellbare Stammzelllinien verwendet. Das ermöglicht standardisierte Produktionschargen und eine sogenannte allogene Anwendung, bei der das Transplantat nicht vom Empfänger selbst stammen muss.

Was die Phase-1-Studie zeigte

In der Phase-1-Studie exPDite erhielten 12 Parkinson-Patienten entweder eine niedrige Dosis (0,9 Millionen Zellen pro Gehirnhälfte, fünf Patienten) oder eine hohe Dosis (2,7 Millionen Zellen pro Gehirnhälfte, sieben Patienten). Die Ergebnisse nach bis zu drei Jahren Follow-up präsentierte Dr. Harini Sarva vom Weill Cornell Medical Center im April 2026 auf dem Jahrestreffen der American Academy of Neurology (AAN).

Die Niedrigdosis-Gruppe stabilisierte ihre motorischen Symptome über den gesamten Beobachtungszeitraum. Patienten mit hoher Dosis zeigten einen Trend zur Verbesserung, sowohl in der Phase mit aktiver Medikamentenwirkung als auch ohne. Schwerwiegende unerwünschte Wirkungen, die auf bemdaneprocel zurückgeführt wurden, traten in den ersten 24 Monaten nicht auf.

Die Phase-3-Studie: 102 Patienten, doppelblind

exPDite-2 ist multizentrisch, doppelblind und vergleicht bemdaneprocel in hoher Dosis gegen eine Schein-Operation, bei der die chirurgische Prozedur ohne aktive Zelltherapie durchgeführt wird. Dieses Design ermöglicht es, echte Behandlungseffekte von Placebo-Effekten des Eingriffs selbst zu trennen.

An der Studie nehmen 102 Patienten im Alter von 45 bis 75 Jahren teil, die seit 4 bis 12 Jahren an Parkinson erkrankt sind. Sieben Standorte in den USA sind beteiligt. Der primäre Endpunkt ist die Veränderung der täglichen On-Zeit ohne störende Dyskinesie nach 78 Wochen. Wenn der erste Patient im Herbst 2025 behandelt wurde, sind die Hauptergebnisse frühestens Anfang 2027 zu erwarten.

Im Vergleich: Kein grundlegend neues Therapieprinzip seit 50 Jahren

Seit Levodopa Ende der 1960er Jahre in die klinische Praxis eingeführt wurde, hat kein anderes Medikament das Grundprinzip der Parkinson-Therapie verändert. Alle neueren Wirkstoffe zielen auf das Dopaminsystem oder die Symptomkontrolle ab. Tiefe Hirnstimulation, die seit der Jahrtausendwende als Therapieoption für fortgeschrittene Parkinson-Patienten zur Verfügung steht, ist die einschneidendste Neuerung der letzten Jahrzehnte: Sie lindert motorische Schwankungen erheblich, bleibt aber auf eine Minderheit der Patienten begrenzt und bremst den Zelluntergang nicht.

Mehrere Forschungsgruppen weltweit erproben Stammzelltransplantationen bei Parkinson in frühen klinischen Phasen. Bemdaneprocel ist laut BlueRock Therapeutics das erste derartige Präparat, das eine für eine Marktzulassung relevante Phase-3-Studie gestartet hat.

2027 als erster Belastungstest

78 Wochen nach dem ersten datierten Behandlungsstart sind die primären Ergebnisse von exPDite-2 frühestens Anfang 2027 zu erwarten. Dann entscheidet sich, ob bemdaneprocel messbar mehr On-Zeit ohne Dyskinesie bringt als die Schein-OP und ob das Ergebnis statistisch belastbar genug ist, um eine Zulassung bei der FDA zu beantragen. Selbst im Erfolgsfall würde ein Zulassungsverfahren für Zelltherapien mehrere Jahre in Anspruch nehmen.

Zur Einordnung: Tiefe Hirnstimulation wurde nach ihrer US-Zulassung für fortgeschrittene Parkinson-Symptome rund zwei Jahre später auch in der EU verfügbar. Wenn exPDite-2 die Erwartungen erfüllt und bemdaneprocel 2028 oder 2029 zugelassen wird, wäre es die erste Therapie, die nicht Symptome dämpft, sondern das verlorene Gewebe ersetzt. Für die zehn Millionen Parkinson-Patienten weltweit ist das ein qualitativer Unterschied.