SMA-Therapie Salanersen erhält FDA-Durchbruchsstatus

Zwölf von 24 Kindern mit spinaler Muskelatrophie erreichten in einer klinischen Studie neue motorische Meilensteine. Fähigkeiten wie ungestütztes Sitzen oder eigenständiges Gehen, die vorher nicht möglich waren. Diese Phase-1b-Daten zu Salanersen, einem Medikament des Biotechunternehmens Biogen, überzeugten die US-Arzneimittelbehörde FDA am 4. Juni 2026, dem Wirkstoff den Breakthrough-Therapy-Status zu erteilen. Das beschleunigt das Prüfverfahren erheblich und ist ein Signal, das in der Welt der Nervenkrankheiten mit geringer Fallzahl kaum überschätzt werden kann.

Was ist spinale Muskelatrophie?

Spinale Muskelatrophie, kurz SMA, ist eine erblich bedingte Erkrankung des Nervensystems. Das Protein SMN, das Motoneuronen im Rückenmark am Leben erhält, wird bei betroffenen Kindern nicht in ausreichender Menge produziert. Der schwerste Verlauf, SMA Typ 1, führte früher fast immer zum Tod vor dem zweiten Lebensjahr, begleitet von fortschreitendem Muskelschwund und Atemversagen. SMA trifft etwa eines von 10.000 Neugeborenen.

Seit 2016 hat sich die Behandlung fundamental verändert. Nusinersen (Handelsname Spinraza), das erste SMA-Medikament überhaupt, erhielt damals die FDA-Zulassung und verlängerte das Überleben von Kindern mit Typ 1 deutlich. 2019 folgte Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), eine einmalige Gentherapie, die das fehlende SMN1-Gen direkt in die Zellen schleust. Mit einem Einführungspreis von 2,1 Millionen US-Dollar war es damals das teuerste Medikament der Welt. Heute überleben viele Kinder mit SMA Typ 1 das Kleinkind- und Schulalter. Einzelne bewegen sich auf eigenen Beinen.

Warum Salanersen jetzt?

Gentherapien wie Zolgensma funktionieren nicht bei allen Patienten gleich gut. Ein Teil der Kinder spricht suboptimal an oder profitiert nach anfänglichen Fortschritten nicht mehr von weiteren Behandlungen. Genau hier setzt Salanersen an. Der Wirkstoff ist ein Antisense-Oligonukleotid: ein kurzes synthetisches Molekül, das direkt am Spleiß-Prozess des SMN2-Gens eingreift und so die Produktion des fehlenden Proteins erhöht. Das Prinzip ähnelt dem von Nusinersen, die Chemie ist jedoch so weiterentwickelt, dass Salanersen nur einmal jährlich als Injektion in den Rückenmarkskanal verabreicht werden muss, statt mehrmals im Jahr wie Nusinersen.

Laut der Pressemitteilung von Biogen vom 4. Juni 2026 zeigten alle 24 Teilnehmer der Phase-1b-Studie Verbesserungen in mindestens einem Endpunkt. Bei 12 der 24 Kinder wurden neue WHO-Motormeilensteine dokumentiert: Kinder, die zuvor nie ungestützt gesessen hatten, lernten es. Einige machten erste Schritte. Zusätzlich sanken Neurofilament-Light-Chain-Werte, ein Biomarker für den Nervenzellzerfall, nach sechs Monaten messbar und blieben stabil.

Im Vergleich: Wie SMA-Behandlung das Mögliche neu definiert

Salanersen steht in einer Reihe mit zwei anderen Momenten, die zeigen, wie sich die Prognose einer tödlichen Erbkrankheit innerhalb weniger Jahre umkehren kann. Nusinersen 2016 war das erste Mal überhaupt, dass ein SMA-Medikament klinisch wirksam war. Ein Kind, das zuvor beatmungspflichtig geworden wäre, konnte dank Behandlung das Schulalter erreichen. Zolgensma 2019 zeigte dann, dass eine einzige Therapie die genetische Ursache dauerhaft adressieren kann.

Die FDA-Breakthrough-Therapy-Designation gibt eine Größenordnung: Seit Einführung dieses beschleunigten Prüfpfads im Jahr 2012 vergab die FDA bis Ende 2025 nur rund 630 solcher Designationen, von denen bislang 374 zu einer Zulassung führten. Er ist für Erkrankungen reserviert, bei denen vorläufige Daten einen erheblichen Vorteil gegenüber bestehenden Therapien nahelegen. Im SMA-Bereich wurde dieser Status zuletzt für Zolgensma vergeben.

Was die drei Phase-3-Studien zeigen müssen

Biogen startet 2026 drei klinische Phase-3-Studien. STELLAR-1 rekrutiert bereits und testet Salanersen bei Neugeborenen, bei denen SMA durch genetisches Screening vor dem Auftreten von Symptomen entdeckt wurde. STELLAR-2, geplant für das dritte Quartal 2026, richtet sich an Kleinkinder rund sechs Monate nach einer vorherigen Gentherapie. SOLAR, geplant für das zweite Quartal 2026, testet Salanersen bei Jugendlichen und Erwachsenen zwischen 15 und 60 Jahren, die entweder bisher unbehandelt sind oder bereits Risdiplam erhalten haben.

Drei Bedingungen müssen erfüllt sein, damit aus diesen Studien eine Zulassung wird. Erstens müssen die primären Endpunkte, ungestütztes Sitzen nach zwölf Monaten und eigenständiges Gehen nach 18 Monaten, statistisch signifikant besser ausfallen als bei unbehandelten historischen Kontrollgruppen oder aktiven Vergleichstherapien. Zweitens muss das Sicherheitsprofil die intrathekale Verabreichung vertretbar machen, auch bei wiederholten Jahresgaben. Drittens muss die Frage der Kombinierbarkeit mit Zolgensma klinisch beantwortet sein: STELLAR-2 zielt genau auf diese Patientengruppe, die bisher kaum Optionen hatte. Erst wenn alle drei Bedingungen erfüllt sind, ist aus dem Durchbruchsstatus ein Medikament geworden.